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TARDBP遺伝子のエキシトロンスプライシングを標的にした筋萎縮性側索硬化症の治療戦略

最近、神経細胞内でのRNA結合タンパク質(RBP)の沈殿形成により惹起されるALSなどの神経変性疾患が注目されている。この沈殿形成にはRBPの相分離が介在することから、これを抑制するRNAが核酸医薬のシードとして期待される。実際には、ALSは複雑な病態を示し臨床的な視点からの研究が不可欠である。今回、基礎と臨床の両面からこの難病に取組む研究者が参集し、未知の発症機構など新たな方向性の提示も期待される。

第47回日本分子生物学会年会

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[2PS-05-03]TARDBP遺伝子のエキシトロンスプライシングを標的にした筋萎縮性側索硬化症の治療戦略

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