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[2PA-22]Exploration of ligands that suppress cytotoxic aggregate formation by repeat RNA

*Saki Matsumoto1, Hisae Tateishi-Karimata1, Tatsuya Ohyama1, Naoki Sugimoto1,2 (1. FIBER, Konan University , 2. FIRST, Konan University)

Keywords:

Repeat RNA,G-quadruplex,Molecular crowding,Phase separation,Compound Library Screening

C9orf72の非コード領域におけるG4C2リピート配列の伸長は、神経変性疾患の遺伝的原因である。本研究ではG4C2リピートRNAによって形成される凝集体を抑制する化合物を探索するため、簡便なスクリーニング方法を開発し、4種類のアルカロイド化合物をヒット化合物として得た。本発表では得られた化合物がRNA凝集体の形成を抑制する機構について考察する。