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[I-OR04-04]小児期発症の特発性肺動脈性肺高血圧症に対するソタテルセプトの使用経験
○皇甫 奈音, 石田 秀和, 末廣 友里, 馬場 達也, 林田 由伽, 長野 広樹, 加藤 温子, 石井 良, 成田 淳, 北畠 康司 (大阪大学 大学院 医学系研究科 小児科学)
Keywords:
肺高血圧症,ソタテルセプト,右心不全
【背景】特発性肺動脈性肺高血圧症（IPAH）は3系統（プロスタサイクリン、NO、エンドセリン経路）の多剤併用療法により予後は改善してきているが、治療抵抗性の症例も存在する。最近、肺血管リモデリングに関与するアクチビン経路を標的としたソタテルセプトが開発され有効性が報告されているが、小児期発症例に対する報告は少ない。【目的】小児期発症IPAHに対してソタテルセプトを導入した症例の有効性および安全性について検討する。【方法】小児期にIPAHを発症し、2025年にソタテルセプトを導入した6例を対象に、臨床症状や検査、および有害事象について検討した。【結果】男3例、女3例、発症年齢中央値は9歳（範囲:6-13歳）、投与開始時年齢中央値21.5歳（範囲18-28歳）であった。全例で3系統の併用療法が実施されており、うち5例ではエポプロステノール持続静注を行っていた。3例が肺移植待機中であった。1例(9歳時発症、投与時19歳)において、2回目のソタテルセプト投与後に、心電図の右室負荷や心エコーでの左室圧排所見、BNP値の改善を認め、急性効果が明らかであった。1例(6歳時発症、投与時23歳)で投与後の心臓カテーテル検査が実施され、mPAP 68→43 mmHg、PVRI 11.49→4.54 WU・m2と改善を認めた。その他症例では効果判定のカテーテル検査を近々実施予定である。薬剤と関連の疑われる有害事象として発疹、下痢を認めたが、いずれも軽度であった。鼻出血を含めた出血イベントは認めず、赤血球増多や血小板減少も軽度で、投与の延期や中止を要する有害事象はなかった。【結語】ソタテルセプトは小児期発症IPAHにおいても安全に投与でき有効性も期待された。今後、小児への適応拡大も期待される。