講演情報
[O14-3]ライソゾーム病患者における在宅酵素補充療法の現状 第2報
澁谷 泰介, 大出 博美, 黒澤 愛実, 澁谷 佐季, 山崎 龍人, 阿賀 健一郎, 松木 佑介, 立野 慶 (医療法人社団ユニメディコ)
【はじめに】ライソゾーム病の治療には酵素補充療法(ERT：Enzyme Replacement Therapy)が根治的治療の一つとされており、2021年3月厚生労働省より酵素製剤の在宅使用が認められた。在宅ERTの特徴として薬剤が高価であり医療機関にとってコスト面でリスクを伴う点と、ルート確保の困難さが課題となる。この問題を解決するため病院、製薬会社、医薬品卸企業、薬局、訪問看護ステーションと連携し課題解決に向けて実践と改良を行ってきた。症例提示を交え、在宅ERTの変遷および課題を報告する。
【症例】
症例1：20歳男性。2021年の認可を受け在宅ERTを開始し計119回在宅ERTを行った。医薬品卸企業による薬剤個宅配送を2023年より開始し、計71回薬剤配送を用いた在宅ERTを行った。発熱により1回投与キャンセルとなった。
症例2：21歳男性。2024年より在宅ERT開始となった。在宅酵素補充療法実施マニュアルに乗っ取り、訪問看護ステーションと連携し薬剤投与を行った。医薬品卸企業による薬剤個宅配送を利用し、計37回在宅ERTを行った。発熱により4回投与キャンセルとなった。
症例3：16歳男性。2025年より在宅ERT開始となった。院外処方により薬剤手配し、計21回在宅ERTを行った。
症例4：62歳男性。2026年1月から在宅ERT開始見込み。院外処方と訪問看護利用で在宅ERTを行う予定。
【考察】希少疾患の在宅での治療は、医師も含めてスタッフが専門的知識を持ち合わせていないケースが多く受け入れに際してのハードルは非常に高い。通院頻度を減らすことで患者・家族の負担軽減となるため在宅ERTの社会的ニーズは高く、本学会を通じて在宅ERT実施マニュアルが作成されたことも後押しとなり在宅ERTがより広まることを期待する。管理料の問題や在宅ERTの停止決定のプロセスなどが今後の課題となっていく。
【症例】
症例1：20歳男性。2021年の認可を受け在宅ERTを開始し計119回在宅ERTを行った。医薬品卸企業による薬剤個宅配送を2023年より開始し、計71回薬剤配送を用いた在宅ERTを行った。発熱により1回投与キャンセルとなった。
症例2：21歳男性。2024年より在宅ERT開始となった。在宅酵素補充療法実施マニュアルに乗っ取り、訪問看護ステーションと連携し薬剤投与を行った。医薬品卸企業による薬剤個宅配送を利用し、計37回在宅ERTを行った。発熱により4回投与キャンセルとなった。
症例3：16歳男性。2025年より在宅ERT開始となった。院外処方により薬剤手配し、計21回在宅ERTを行った。
症例4：62歳男性。2026年1月から在宅ERT開始見込み。院外処方と訪問看護利用で在宅ERTを行う予定。
【考察】希少疾患の在宅での治療は、医師も含めてスタッフが専門的知識を持ち合わせていないケースが多く受け入れに際してのハードルは非常に高い。通院頻度を減らすことで患者・家族の負担軽減となるため在宅ERTの社会的ニーズは高く、本学会を通じて在宅ERT実施マニュアルが作成されたことも後押しとなり在宅ERTがより広まることを期待する。管理料の問題や在宅ERTの停止決定のプロセスなどが今後の課題となっていく。