講演情報
[III-CSY5-6]医薬品・医療機器開発における日本小児循環器学会の取り組み
○三浦 大1,2, 小林 徹1, 高月 晋一1, 根本 慎太郎1, 山村 健一郎1, 住友 直文1 (1.日本小児循環器学会 臨床試験委員会, 2.東京都立多摩南部地域病院 小児科)
キーワード：
小児治験、治験促進活動、小児循環器疾患
【背景】小児用の薬剤には，適応外使用が多い，エビデンスが乏しい，適切な剤型が少ない，アドヒアランスが難しい，薬物動態や副作用の情報が十分でない，製薬企業へのインセンティブが乏しいなどの諸問題がある．適応外使用の解決には小児治験を行うべきであるが，製剤開発の労力，非採算性，寡少な症例数，同意取得が困難，医師が繁忙といった障壁により，実施には困難をともなう．【方法・成績】日本小児循環器学会（以下，本学会）では，臨床試験委員会を中心に，2015年から治験推進活動に取り組んできた．本学会が企業と契約して報酬を受け，プロジェクトチームが治験の各段階をサポートする．その項目は， 1）治験前：計画の立案，対象患者数の調査，参加施設の選定，当局との面談の陪席，2）治験中：会議の開催，学会員への情報提供，候補患者の紹介，3）治験後：承認に向けた支援，報告書・論文の作成，製造販売後調査などである．現在までに，8つの医薬品と3つの手術関連素材の治験に関して企業と契約を締結した．そのうち，ランジオロール，リバーロキサバン，サクビトリルバルサルタン，セレキシパグ，合成心血管パッチの5品目が小児適用を取得した．治験以外の本学会の活動としては，薬価見直し（例：ジゴキシン），禁忌解除（妊婦に対するベータ遮断薬），小児用製剤の実態調査（プロプラノロール）なども行ってきた．【考察】小児治験が奏功するためには，成人の保険適用の承認前または直後の開始，現実的な試験デザイン，最低限の侵襲が重要と考えられる．このためには，治験の計画段階から学会が積極的に関与することが望ましい．小児の薬剤の課題を解決し，患者・家族に安全かつ有効な薬剤を届けるためには，産官学の連携を強化する必要がある．次世代の発展に期待し，治験促進活動など本学会の歩みを紹介する．