Even (2P-002~2P-048)

[2P-020] Targeted degradation of mutant huntingtin mediated by hydrophobic tag

*Keigo Hirai¹, Hiroko Yamashita², Shusuke Tomoshige¹, Yugo Mishima¹, Shinichi Sato^1,3, Yuichi Hashimoto², Minoru Ishikawa¹ (1. Graduate School of Life Sciences, Tohoku University, 2. IQB, University of Tokyo, 3. Frontier Research Institute for Interdisciplinary Sciences, Tohoku University)

Keywords:

neurodegenerative disease,aggregated protein,PROTAC,Hydrophobic tagging,blood-brain barrier

一部の神経変性疾患では患者の脳組織において凝集性の変性タンパク質が認められ、これが発症原因と考えられている。我々は既にに疾患の原因物質を分解する化合物PROTACsを見出しているが、血液脳関門を通過しにくいという課題がある。そこで本研究ではより中枢薬らしい構造の化合物により凝集タンパク質の分解を目指した。