Poster Session (P101-P134)

[P130] Efficient Gene Suppression by the Novel Ligand Conjugated siRNA in the Skeletal Muscle and Central Nervous System

*Kei Takiyama¹, Shinnichi Yokota¹, Motoki Sawamura¹, Keisaku Wakabayashi¹, Mado Nakajima¹, Norikazu Kuroda¹, Takashi Nakamura², Hiroko Morino², Takahiro Fujiwara¹, Takeshi Kasuya¹, Yasuo Sasaki¹, Shin-ichiro Hori¹, Akira Kugimiya¹ (1. Shionogi & Co., Ltd., 2. Shionogi TechnoAdvance Research CO., LTD.)

Keywords:

Oligonucleic acid,Drug delivery,siRNA,Skeletal muscle,Central Nervous System,Non-Human Primate

我々は、siRNAを独自のDDSリガンドで修飾することで、末梢組織である筋肉と中枢組織に創薬応用可能な新規siRNA_DDS技術を開発した。本DDSリガンド修飾siRNAは、マウス、カニクイザルにおいて、全身投与（静脈内投与）によって、骨格筋の標的遺伝子発現を抑制できた。また、同様のリガンド修飾siRNAは、カニクイザルへの髄腔内投与によって各中枢組織で標的遺伝子発現を抑制した。以上のように、本DDSリガンド修飾siRNAは、神経筋疾患治療等への創薬応用が期待される。