講演情報
[P130]新規DDSリガンド修飾siRNAによる筋肉・中枢組織での遺伝子発現制御
*多幾山 敬1、横田 慎一1、澤村 元気1、若林 圭作1、中嶋 麻童1、黒田 典一1、中村 貴史2、森野 寛子2、藤原 孝博1、粕谷 武史1、佐々木 康夫1、堀 真一郎1、釘宮 啓1 (1. 塩野義製薬株式会社、2. シオノギテクノアドバンスリサーチ株式会社)
キーワード：
核酸、ドラッグデリバリー、siRNA、骨格筋、中枢、霊長類
我々は、siRNAを独自のDDSリガンドで修飾することで、末梢組織である筋肉と中枢組織に創薬応用可能な新規siRNA_DDS技術を開発した。本DDSリガンド修飾siRNAは、マウス、カニクイザルにおいて、全身投与（静脈内投与）によって、骨格筋の標的遺伝子発現を抑制できた。また、同様のリガンド修飾siRNAは、カニクイザルへの髄腔内投与によって各中枢組織で標的遺伝子発現を抑制した。以上のように、本DDSリガンド修飾siRNAは、神経筋疾患治療等への創薬応用が期待される。