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[JS]日本遺伝子細胞治療学会(JSGCT)・日本小児神経学会(JSCN)連携シンポジウム : 実用化が迫る新たな疾患と遺伝子治療医療体制の充実

Thu. Jun 5, 2025 3:45 PM - 5:45 PM JST
Thu. Jun 5, 2025 6:45 AM - 8:45 AM UTC
第5会場
座長:小林 博司(東京慈恵会医科大学総合医科学研究センター遺伝子治療研究部) ,村松 一洋(自治医科大学小児科学,自治医科大学遺伝子治療研究センター)
遺伝子治療は、新たな難病治療のモダリティとして注目されており、特に遺伝性神経難病や神経代謝性疾患を対象に世界中で開発が進められています。国内では、日本遺伝子細胞治療学会(JSGCT)が遺伝子治療開発の中核的役割を担い、日本小児神経学会(JSCN)は対象疾患の診断と診療を主に担当しています。治療法が限られている難病医療の現状を打開するためには、両学会が連携し、新規治療法の開発と実用化を積極的に推進することが急務です。
本シンポジウムは、遺伝子治療の現状と課題、展望について多角的に議論する場として企画され、今年で3回目の開催を迎えます。各シンポジストには、開発を推進する上での障壁や医師主導治験の実際、遺伝子治療に関連する診療報酬改訂、薬事承認への対応など、実践的な内容を講演いただきます。これらの知見を会員と共有し、新たな治療法の開発推進の原動力にすることを目指します。
難病治療の未来に関心をお持ちの皆さまのご参加を心よりお待ちしております。

[JS-1]Current status and challenges of gene therapy for neuromuscular diseases

Hirofumi Komaki (Translational Medical Center, National Center of Neurology and Psychiatry)

[JS-2]Gene Therapy Development for Glucose Transporter 1 (GLUT1) Deficiency

Hitoshi Osaka (Dept of Ped, Jichi Medical University)

[JS-3]Development of hematopoietic stem cell gene therapy for lysosomal storage diseases

Yohta Shimada (Division of Gene Therapy, Research Center for Medical Sciences, The Jikei University School of Medicine, Tokyo, Japan)

[JS-4]Proper Dissemination of Gene Therapy in Japan: the Initiatives of Japan Society of Gene and Cell Therapy

Yoshikazu Yonemitsu (R&D Laboratory for Innovative Biotherapeutics, Kyushu University Graduate School of Pharmaceutical Sciences)

[JS-5]Preparing for gene therapy clinical trials

Akihiro Kume1,2 (1.Corporate Planning Office, RPM Co., Ltd., Tokyo, Japan, 2.Center for Clinical Investigation, Jichi Medical University Hospital, Shimotsuke, Japan)