第67回日本小児神経学会学術集会

座長：小林 博司(東京慈恵会医科大学総合医科学研究センター遺伝子治療研究部) ,村松 一洋(自治医科大学小児科学,自治医科大学遺伝子治療研究センター)

遺伝子治療は、新たな難病治療のモダリティとして注目されており、特に遺伝性神経難病や神経代謝性疾患を対象に世界中で開発が進められています。国内では、日本遺伝子細胞治療学会（JSGCT）が遺伝子治療開発の中核的役割を担い、日本小児神経学会（JSCN）は対象疾患の診断と診療を主に担当しています。治療法が限られている難病医療の現状を打開するためには、両学会が連携し、新規治療法の開発と実用化を積極的に推進することが急務です。
本シンポジウムは、遺伝子治療の現状と課題、展望について多角的に議論する場として企画され、今年で3回目の開催を迎えます。各シンポジストには、開発を推進する上での障壁や医師主導治験の実際、遺伝子治療に関連する診療報酬改訂、薬事承認への対応など、実践的な内容を講演いただきます。これらの知見を会員と共有し、新たな治療法の開発推進の原動力にすることを目指します。
難病治療の未来に関心をお持ちの皆さまのご参加を心よりお待ちしております。