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[I-OR05-02]Current Status of Treatment for Pediatric Idiopathic/Heritable Pulmonary Arterial Hypertension (IPAH/HPAH) in Japan
○SUSUMU HOSOKAWA1,2, TAKU ISHII2, AYAKO NAGAI3, KEIKO UCHIDA4, HIDEKAZU ISHIDA5, SHINICHI TAKATSUKI6, SHIGETOYO KOGAKI7, HIROYUKI YAMAGISHI8, SHOZABURO DOI2,9 (1.Department of Pediatrics, Japanese Red Cross Musashino Hospital, Musashino city, Tokyo, Japan, 2.Department of Pediatrics, Faculty of Medicine, Institute of Science Tokyo, Tokyo, Japan, 3.Department of Pediatrics, Hokkaido University, Sapporo city, Hokkaido, Japan, 4.Department of Physiology, Tokyo Medical University, Tokyo, Japan, 5.Department of Pediatrics, The University of Osaka, Suita, Osaka, Japan, 6.Department of Pediatrics, Toho University Omori Medical Center, Tokyo, Japan, 7.Department of Pediatrics and Neonatology, Osaka General Medical Center, Osaka city, Osaka, Japan, 8.Tokyo Metropolitan Children's Medical Center, Tokyo, Japan, 9.Tachikawa Faculty of Nursing, Tokyo Healthcare University, Tachikawa city, Tokyo, Japan)
Keywords:
小児,IPAH/HPAH,JAPHR
【背景】肺動脈性肺高血圧症（PAH）は予後不良の難治性疾患であるが、特異的治療薬の進歩により予後は改善しつつある。しかし、日本における小児特発性・遺伝性PAH（IPAH/HPAH）患者の治療実態は十分に検討されていない。【目的・方法】本研究では、日本肺高血圧症レジストリ（JAPHR）に登録された18歳未満（以下、小児群）の症例を対象にデータを収集・解析し、小児PAHの治療実態を明らかにすることを目的とした。【結果】日本小児循環器学会では、2023年度まで毎年約30例の新規小児PAH患者が報告されており、このうちJAPHRには6施設から27例（新規発症例13例、既存症例14例）が登録されている。診断時年齢の中央値は9歳（4～14歳）、診断からの治療期間中央値は8.2年（0.7～16.4年）であった。診断契機は失神（8例）、右心不全徴候（8例）、学校心臓検診（7例）が主であった。小児群の新規発症例（n=13）の診断時データをJAPHR成人群（n=108）と比較すると、平均肺動脈圧（59.8±21.2 vs. 46.9±14.4 mmHg, p=0.003）、肺血管抵抗係数（19.5±9.0 vs. 13.8±9.2 Wood単位・m2, p=0.03）がともに小児群で有意に高かった。また、治療選択の比較では、小児群でより積極的な治療が行われていた。（１）新規発症例の初期併用療法の導入率: 小児群 75% vs. 成人群 31%（p=0.008）（２）全体コホート（小児: 27例、成人: 189例）における治療状況 2剤または3剤併用療法の導入率: 小児群 96% vs. 成人群 24%（p＜0.0001）、初期併用療法の導入率: 小児群 51% vs. 成人群 18%（p=0.0001）、プロスタサイクリン（PGI2）静注または皮下注の導入率: 小児群 55% vs. 成人群 24%（p=0.0008）【結論】JAPHRに登録された小児IPAH/HPAH症例は、成人群と比較して診断時の重症度が高く、より積極的な治療が行われていた。さらなる症例の蓄積が必要であり、今後も各施設の協力による新規症例の登録とデータ収集が重要である。