講演情報
[I-OR05-02]我が国の小児特発性/遺伝性肺動脈性肺高血圧症（IPAH/HPAH）患者の治療の現状
○細川 奨1,2, 石井 卓2, 永井 礼子3, 内田 敬子4, 石田 秀和5, 高月 晋一6, 小垣 滋豊7, 山岸 敬幸8, 土井 庄三郎2,9 (1.武蔵野赤十字病院 小児科, 2.東京科学大学 医学部 小児科, 3.北海道大学 医学部 小児科, 4.東京医科大学 細胞生理学, 5.大阪大学大学院医学系研究科 小児科学, 6.東邦大学医療センター大森病院小児科, 7.大阪急性期・総合医療センター小児科, 8.東京都立小児総合医療センター, 9.東京医療保健大学立川看護学部)
キーワード：
小児、IPAH/HPAH、JAPHR
【背景】肺動脈性肺高血圧症（PAH）は予後不良の難治性疾患であるが、特異的治療薬の進歩により予後は改善しつつある。しかし、日本における小児特発性・遺伝性PAH（IPAH/HPAH）患者の治療実態は十分に検討されていない。【目的・方法】本研究では、日本肺高血圧症レジストリ（JAPHR）に登録された18歳未満（以下、小児群）の症例を対象にデータを収集・解析し、小児PAHの治療実態を明らかにすることを目的とした。【結果】日本小児循環器学会では、2023年度まで毎年約30例の新規小児PAH患者が報告されており、このうちJAPHRには6施設から27例（新規発症例13例、既存症例14例）が登録されている。診断時年齢の中央値は9歳（4～14歳）、診断からの治療期間中央値は8.2年（0.7～16.4年）であった。診断契機は失神（8例）、右心不全徴候（8例）、学校心臓検診（7例）が主であった。小児群の新規発症例（n=13）の診断時データをJAPHR成人群（n=108）と比較すると、平均肺動脈圧（59.8±21.2 vs. 46.9±14.4 mmHg, p=0.003）、肺血管抵抗係数（19.5±9.0 vs. 13.8±9.2 Wood単位・m2, p=0.03）がともに小児群で有意に高かった。また、治療選択の比較では、小児群でより積極的な治療が行われていた。（１）新規発症例の初期併用療法の導入率: 小児群 75% vs. 成人群 31%（p=0.008）（２）全体コホート（小児: 27例、成人: 189例）における治療状況 2剤または3剤併用療法の導入率: 小児群 96% vs. 成人群 24%（p＜0.0001）、初期併用療法の導入率: 小児群 51% vs. 成人群 18%（p=0.0001）、プロスタサイクリン（PGI2）静注または皮下注の導入率: 小児群 55% vs. 成人群 24%（p=0.0008）【結論】JAPHRに登録された小児IPAH/HPAH症例は、成人群と比較して診断時の重症度が高く、より積極的な治療が行われていた。さらなる症例の蓄積が必要であり、今後も各施設の協力による新規症例の登録とデータ収集が重要である。