Presentation Information
[I-THM-5]小児医療機器の早期実用化に向けた評価パッケージの論点整理：動脈管ステントにおける臨床データ・リアルワールドデータ・非臨床評価の接続
○坪子 侑佑1 (国立医薬品食品衛生研究所)
Keywords:
動脈管ステント,非臨床評価,リアルワールドデータ
小児医療機器では、対象患者数が少なく、疾患・解剖学的形態の多様性に加え、体格や成長の影響も大きい。動脈管依存性肺循環を呈する重症先天性心疾患児に対する動脈管ステントは、治療選択肢として期待されており、一部施設で症例経験が蓄積されつつある。早期実用化から標準治療化へ進めるには、機器の国内導入・新規開発を見据え、症例経験をレジストリ等で体系的に収集・整理し、リアルワールドデータ（RWD）として、非臨床評価の設計や解釈、将来の治験・臨床研究等で取得される臨床データ、市販後情報収集とどう接続するかが課題となる。
発表では、既存の血管内ステントの評価項目を参照し、動脈管ステントに固有の使用条件を非臨床評価へ反映する際に考慮すべき事項を検討する。対象は、解剖学的適合性、新生児・乳児の小径血管を介した到達・留置、動脈管全長のカバー、動脈管の大動脈側・肺動脈側開口部とステント端部の位置関係、ステントサイズと肺血流量の調整、開存維持、再介入や次段階治療への影響などである。
症例数が限られ、病態や解剖が多様な小児領域では、臨床成績のみからは切り分けにくい手技上、力学上、血行動態上の要因を、製品特性や評価目的に応じて、病態解剖や血管物性を模擬する実験モデル、数値計算モデル等により補完的に検討することが有用である。その際、医用画像、血圧・血流情報、留置前後やフォローアップ時の血管・機器の形状、合併症、再介入等の情報は、評価モデルや試験条件の設定、結果解釈に役立つ。全例で一律に詳細情報を求めるのではなく、機器や課題に応じて医学・工学双方で必要情報を早期にすり合わせ、臨床現場での登録・入力負担にも配慮しながら、収集項目・時期、利活用の範囲や取扱いを整理しておくことも課題となる。以上を踏まえ、関係者間での評価パッケージ検討の一助として、臨床データ、RWD、非臨床評価の接点と非臨床評価が貢献し得る領域を提示したい。
発表では、既存の血管内ステントの評価項目を参照し、動脈管ステントに固有の使用条件を非臨床評価へ反映する際に考慮すべき事項を検討する。対象は、解剖学的適合性、新生児・乳児の小径血管を介した到達・留置、動脈管全長のカバー、動脈管の大動脈側・肺動脈側開口部とステント端部の位置関係、ステントサイズと肺血流量の調整、開存維持、再介入や次段階治療への影響などである。
症例数が限られ、病態や解剖が多様な小児領域では、臨床成績のみからは切り分けにくい手技上、力学上、血行動態上の要因を、製品特性や評価目的に応じて、病態解剖や血管物性を模擬する実験モデル、数値計算モデル等により補完的に検討することが有用である。その際、医用画像、血圧・血流情報、留置前後やフォローアップ時の血管・機器の形状、合併症、再介入等の情報は、評価モデルや試験条件の設定、結果解釈に役立つ。全例で一律に詳細情報を求めるのではなく、機器や課題に応じて医学・工学双方で必要情報を早期にすり合わせ、臨床現場での登録・入力負担にも配慮しながら、収集項目・時期、利活用の範囲や取扱いを整理しておくことも課題となる。以上を踏まえ、関係者間での評価パッケージ検討の一助として、臨床データ、RWD、非臨床評価の接点と非臨床評価が貢献し得る領域を提示したい。