66th Annual Meeting of the Japanese Society of Neurology
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Session Details

Symposium

[S-08]Symposium 08　Current status and near-future prospects of gene therapy in Japan

Wed. May 21, 2025 1:20 PM - 3:20 PM JST
Wed. May 21, 2025 4:20 AM - 6:20 AM UTC
第08会場(大阪国際会議場12F グラントック)
Chairs: Yoichi Yamamoto（Academic Clinical Research Center, Osaka University Hospital, Japan）, Mitsuya Morita（Jichi Medical University Hospital, Rehabilitation Center, Japan）
遺伝子治療は、以前から注目されている分野であるが、最近は、実例が次々報告されるようになり、今後大きく期待される分野である。一方で、研究費、人材育成、規制対応、設備投資、特許戦略や社会共創等乗り越えなければならない課題も多い。このシンポジウムでは、遺伝子治療に取り組んでおられる研究者にご登壇いただき、新規開発していく上での経験を語っていただき、当面および将来の課題を整理し、解決に向けての方向性を検討する。その上で、日本の遺伝子治療の近未来はどのようになっていることが期待されるのか、また今後の可能性について議論する。

[S-08-1]Current status and future of gene therapy in Japan

Shin-ichi Muramatsu (Neurological Gene Therapy, Jichi Medical University, Japan)
自治医科大学　
オープン・イノベーションセンター　神経遺伝子治療部門　客員教授・名誉教授
(兼任) 内科学講座　神経内科学部門 及び 地域医療学センター　東洋医学部門

1983年 自治医科大学 医学部卒
1991年 自治医科大学 大学院卒
1992年 群馬県長野原町僻地診療所長
1995年 米国NIH, NHLBI, Visiting Associate
1997年 自治医科大学 神経内科学
2008年 自治医科大学 神経内科学　特命教授
　　　　　　同 　　　地域医療学センター 東洋医学部門長
2014年 東京大学医科学研究所　遺伝子・細胞治療センター　特任教授
　　　 (株)遺伝子治療研究所 取締役
2019年 自治医科大学　神経遺伝子治療部門　特命教授
　　　　東京大学医科学研究所　遺伝子・細胞治療センター　客員教授
2024年 現職

[S-08-2]Development of Gene Therapy for ALS

Mitsuya Morita1, Tametou Naoi1, Takeshi Nakajima2 (1.Jichi Medical University Hospital, Rehabilitation Center, Japan, 2.Jichi Medical University, Department of Neurosurgery, Japan)
1986年　　　　自治医科大学医学部　卒業
1986-1988年　国立仙台病院研修医
1988-1991年　宮城県町立大河原病院内科
1991-1995年　自治医科大学大学院医学研究科
1995年　　　　自治医科大学医学部　神経内科　助手
1995-1997年　宮城県町立色麻病院内科
1997-2000年　米国Massachusetts General Hospital Research fellow
2000年　　　　自治医科大学医学部　神経内科 復職
2008年　　　　自治医科大学医学部　神経内科　講師
2009年　　　　自治医科大学附属病院リハビリテーション科医員兼務
2017年　　　　自治医科大学附属病院リハビリテーション科　科長・准教授
2021年　　　　自治医科大学附属病院リハビリテーション科　教授　現在に至る

[S-08-3]Research and development of hematopoietic stem cell gene therapy for Pompe disease

Hiroshi Kobayashi1, Yohta Shimada1, Takashi Higuchi1, Saki Matsushima1, Masako Nishikawa2, Ichizo Nishino3, Shinichiro Hayashi3, Yoshihiko Saito3, Hiroyuki Sonoda4, Masfumi Kinoshita4, Syunsuke Izuka4, Yuji Inomata5 (1.Division of Gene Therapy, Research Ceneter for Medical Sciences, The Jikei University School of Medicine, Japan, 2.Center for Research Promotion, The Jikei University School of Medicine, Japan, 3.Department of Neuromuscular Research, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan, 4.Research Division, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Japan, 5.Executive Officer, Principal M3,Inc. e-Evidence Solution Company, Japan)
学歴
平成３年３月 山形大学医学部卒業
職歴
平成６年４月 東京慈恵会医科大学小児科学講座　助手
平成14年４月 　南カリフォルニア大ロサンゼルス小児病院 Research Immunology & BMT研究留学
平成16年９月　　帰国 東京慈恵会医科大学小児科学講座 助手に復帰
平成18年２月　　医学博士学位受領　同講師　診療医長
平成24年６月 　東京慈恵会医科大学　総合医科学研究センター准教授
令和２年12月　　同教授 （小児科兼務、同非常勤診療医長　遺伝診療部兼務 ）
令和３年４月 　 同遺伝子治療研究部長就任 現在に至る
資格
平成９年４月 日本小児科学会認定医 取得
平成14年４月 日本小児科学会専門医 取得（第20822号）
平成23年11月　臨床遺伝専門医 取得（第866号）
受賞歴
平成27年 4th ACIMD (Asian Congress for Inherited Metabolic Diseases) Travel Award 2015 Taipei
平成29年 第59回 日本先天代謝異常学会 教育臨床賞 (Academic Clinical Education Award )

[S-08-4]Gene therapy development for Fukuyama muscular dystrophy

Tatsushi Toda (National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan)
1985年 東京大学医学部医学科卒業、東大病院内科研修医
1987年 東京大学医学部　脳研神経内科・医員
1994年 東京大学大学院医学系研究科　人類遺伝学・助手
1996年 東京大学医科学研究所　助教授
2000年 大阪大学大学院医学系研究科　臨床遺伝学・教授
2009年 神戸大学大学院医学研究科　神経内科学／分子脳科学・教授
2017年 東京大学大学院医学系研究科　神経内科学・教授
2017年 日本学術会議　会員
2018年 日本神経学会　代表理事
日本内科学会理事、日本小児神経学会理事、日本人類遺伝学会理事、日本筋学会副理事長
神経学会学会賞、朝日賞、文部科学大臣表彰、日本学士院賞、日本医師会医学賞、ベルツ賞１等賞などを受賞

[S-08-5]Development Trends and Regulation of Gene Therapy Products

Takenori Yamamoto (Gene Therapy section, Division of Molecular Target and Gene Therapy Products National Institute of Health Sciences, Japan)
山本武範

博士（薬学）

国立医薬品食品衛生研究所　遺伝子医薬部第一室　室長

2007年3月　徳島大学大学院薬科学教育部医療生命薬学専攻博士後期課程 修了
2007年4月　徳島大学ゲノム機能研究センター 遺伝子発現分野 特任助教
2008年4月　徳島大学疾患ゲノム研究センター 蛋白質発現分野 助教
2011年4月　アムステルダム大学スワマーダム生命研究所（オランダ） 博士研究員
2013年4月　徳島大学疾患プロテオゲノム研究センター 蛋白質発現分野 講師
2016年4月　徳島大学先端酵素学研究所 プロテオゲノム研究領域 蛋白質発現分野 講師
2019年12月 国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部第一室 主任研究官
2021年4月　国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部第一室 室長

徳島大学先端酵素学研究所客員教授（2019年-）
医薬品医療機器総合機構専門員（2020年-）
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