講演情報
[P160]膜透過性核酸MPONの核移行によるエキソンスキッピングの促進
*平岡 陽花1、Zhaoma Shu1、Bao Tri Le2、益田 恵子3、中本 航介1、林 光太朗4、阿部 奈保子1、木村 康明1、Rakesh N. Veedu2、清水 義宏3、内田 智士5、阿部 洋1,3,6 (1. 名古屋大学大学院 理学研究科、2. マードック大学、3. 理化学研究所、4. ナノ医療イノベーションセンター、5. 京都府立医科大学 医学研究科、6. 糖鎖生命コア研究所)
キーワード：
核酸医薬、アンチセンスDNA、ジスルフィド修飾、エキソンスキッピング
我々は核酸医薬の課題である膜透過性の低さを解決するために、ジスルフィド修飾付加によって自発的かつ超高速な細胞内導入を実現した膜透過性核酸MPONを開発した。MPONは細胞導入後約72時間で核移行しており、筋ジストロフィーの原因となる変異dmd遺伝子を持つ疾患モデル細胞においても、核内で標的遺伝子のスプライシング部位に結合し変異配列の除去を効率的に誘導した。MPONは有用な医薬品送達手段となり得る。