講演情報
[O15-03]EMBARK Part 2：DMDにおけるdelandistrogene moxeparvovecの有効性及び安全性を評価する第III相国際共同臨床試験
○小牧 宏文1, Jerry R. Mendell2,3, Francesco Muntoni4, Eugenio Mercuri5, Ulrike Schara-Schmidt6, Alex Murphy7, Carol Reid7, Jacob S. Elkins8, Louise R. Rodino-Klapac8 (1.国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター, 2.Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, USA, 3.The Ohio State University, Columbus, OH, USA, 4.The Dubowitz Neuromuscular Centre, Great Ormond Street Institute of Child Health University College London, London, UK, 5.Pediatric Neurology Institute, Catholic University and Nemo Pediatrico, Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, Rome, Italy, 6.Department of Pediatric Neurology, Center for Neuromuscular Disorders in Children and Adolescents, University Clinic Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Germany, 7.Roche Products Ltd, Welwyn Garden City, UK, 8.Sarepta Therapeutics, Inc., Cambridge, MA, USA)
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パスワードは、「第67回日本小児神経学会学術集会プログラム・抄録集」（「脳と発達」第57巻学術集会号）に記載してあります。
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