セッション詳細
[S2]シンポジウム2 小児神経領域におけるアンチセンス核酸とin vivo遺伝子治療の今までの展開と今後の課題
2025年6月4日(水) 16:40 〜 18:40
第3会場
座長：竹島 泰弘(兵庫医科大学医学部小児科) ,石垣 景子(東京女子医科大学医学部小児科)
脊髄性筋萎縮症(SMA)に引き続き，Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)をはじめとする小児神経領域の難病に対し疾患修飾薬の開発が活発に進んでいる．DMDにおけるアンチセンス核酸医薬によるエクソンスキッピング療法は，世界に先駆け，神戸大学で行われた研究に端を発しており，今年で30年を迎える．2020年には本邦においてエクソン53をターゲットとするビルトラルセンが承認され，今後，アンチセンス核酸医薬は様々な疾患の治療へと応用が広がることが期待されている．また，in vivo遺伝子治療は、本邦では2020年にSMAに対して承認され，DMDに対しても米国においてはすでに承認されているなど，様々な疾患への広がりを見せている．一方で，懸念されるのが副作用であり，治験・実臨床において遺伝子治療による死亡例も報告されている．対象疾患の広がりとともに実施施設が拡大するにあたり，アカデミア主体で安全性を担保する体制を構築していく必要がある．これまでの遺伝子治療や治験で得られた情報と，海外の動向も踏まえ，対応策を検討する．本シンポジウムにおいて，疾患修飾療法の展望と課題を共有したい．
[S2-1]デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピング治療―30年前の提唱そして現在、未来－
○松尾 雅文 (神戸大学大学院科学技術イノベーション研究科)
[S2-2]個別化核酸医薬の進展と神経希少疾患への応用
○中山 東城 (東京科学大学核酸・ペプチド創薬治療研究センター)
[S2-3]デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたin vivo 遺伝子治療の現状
○小牧 宏文 (国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター)
[S2-4]in vivo遺伝子治療の腎合併症マネジメント
○澤井 俊宏 (滋賀医科大学IR室)