日本薬学会第146年会（大阪）

オーガナイザー：井上 貴雄 (国立衛研)、川上 純司 (甲南大)、小比賀 聡 (阪大薬)

疾患の原因となる遺伝子の発現を特異的に制御するという従来にない作用機序をもつ核酸医薬は、これまで治療が困難であった難治性疾患の治療法として大きな注目を集めている。実際に、1998年に世界で最初の核酸医薬が登場して以来、現在までに20 品目を超える核酸医薬が世界で承認されている。一方、核酸医薬は、分子量が比較的大きく、ポリアニオン性の化学構造をもち、高度に官能基化されているという構造上の特徴や、主に固相合成によって合成されるという製造上の特徴から、従来の医薬品とは異なる品質管理の考え方が必要となる。我々はAMED次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業「核酸医薬品の製造・精製・分析基盤技術の開発」プロジェクトにおいて、産学官の強固な連携のもと、核酸医薬の製造・精製・分析から規制における課題解決のために研究開発を行なってきた。本シンポジウムでは、この研究開発での取り組みを概説するとともに、核酸医薬の品質管理・品質評価の考え方や本研究開発で培ってきた最先端の分析技術、製造技術に関して報告する。さらに、核酸医薬の品質に関する規制の動向についても紹介したい。