第98回日本生化学会大会
2025年11月3日〜11月5日国立京都国際会館
第98回日本生化学会大会
2025年11月3日〜11月5日国立京都国際会館
[3S06a-02]幹細胞とゲノム編集技術を用いたムコリピドーシス治療法開発
○菅原 亨1, 眞田 龍ノ助2,3, 梅澤 明弘2, 阿久津 英憲2,3, 福原 康之4(1.横浜市立大学大学院生命医科学研究科, 2.国立成育医療研究センター再生医療センター, 3.東京科学大学大学院医歯学総合研究科, 4.国立成育医療研究センター遺伝診療科)
キーテクノロジー：iPS細胞とゲノム編集
キーワード：
ムコリピドーシス、ライソゾーム、GNPTAB、iPS細胞
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