講演情報

[3S06a-02]幹細胞とゲノム編集技術を用いたムコリピドーシス治療法開発

菅原 亨1, 眞田 龍ノ助2,3, 梅澤 明弘2, 阿久津 英憲2,3, 福原 康之4 (1.横浜市立大学大学院生命医科学研究科, 2.国立成育医療研究センター再生医療センター, 3.東京科学大学大学院医歯学総合研究科, 4.国立成育医療研究センター遺伝診療科)
キーテクノロジー:iPS細胞とゲノム編集

キーワード:

ムコリピドーシス、ライソゾーム、GNPTAB、iPS細胞

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