セッション詳細
[S-05]シンポジウム05 神経・筋疾患における医薬品開発の現状と今後の展望
2025年5月21日(水) 9:50 〜 11:50
第14会場(リーガロイヤルホテル大阪3F 光琳の間②)
座長：鈴木 啓介（国立長寿医療研究センター 先端医療開発推進センター）, 甲田 亨（大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部）
医薬品開発では開発コストの高騰、開発期間の長期化、規制の厳格化、倫理的問題、AIや遺伝子編集技術などの新技術の導入による課題など、様々な障壁が存在する。神経・筋疾患には希少疾患が多いため患者の募集が困難な場合も多い。さらに、近年では諸外国では承認されているが我が国では承認されず使用できないドラッグロスの問題も出てきている。このような状況下で様々な障壁を克服し神経・筋疾患の医薬品開発を進めていくためにどうすれば良いか、現在の試みや今後の展望も含めて議論したい。
[S-05-1]医薬品開発の現状とドラッグ・ロス解消に向けた取り組み
南 学1,2 (1.国立研究開発法人 国立循環器病研究センター, 2.独立行政法人 医薬品医療機器総合機構)
1993年 京都大学医学部卒業．京都大学医学部附属病院，市立島田市民病院（現島田市立総合医療センター），滋賀県立成人病センター（現滋賀県立総合病院）で内科，循環器科，救急医療に従事．1998年 京都大学大学院医学研究科に入学し，診療と並行して動脈硬化の分子機序に関する基礎研究を行う．2002年 同修了（医学博士）．2003年～2008年 ハーバード大学医学部ブリガム・ウイメンズ病院循環器科リサーチ・フェロー．帰国後はARO (Academic Research Organization) にて臨床開発業務に従事し，2008年 京都大学医学部附属病院助教（探索医療センター），2015年 同講師（臨床研究総合センター），2017年 同准教授．2021年 国立循環器病研究センターデータサイエンス部長．2023年より独立行政法人医薬品医療機器総合機構 医務管理監・理事長特任補佐（医学統括担当）．専門領域はレギュラトリーサイエンス，臨床薬理学，臨床試験・医療技術評価・倫理，生活習慣病，脂質代謝異常，分子血管学（動脈硬化）．
[S-05-2]ドラッグリポジショニングによるパーキンソン病の新規治療薬の開発
甲田 亨1,2, 木村 康義2, 権 泰史1,2, 望月 秀樹2 (1.大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部, 2.大阪大学 神経内科)
2005年3月 大阪大学医学部医学科 卒業
2005年4月 大阪府立急性期・総合医療センター （現 大阪急性期・総合医療センター）
2010年4月 大阪大学 神経内科・脳卒中科
2016年4月 大阪府立急性期・総合医療センター 神経内科
2016年10月 厚生労働省 健康局 難病対策課
2017年4月 国立精神・神経医療研究センター
2018年10月 大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部 臨床研究センター
2023年 4月 大阪大学 共創機構
2005年4月 大阪府立急性期・総合医療センター （現 大阪急性期・総合医療センター）
2010年4月 大阪大学 神経内科・脳卒中科
2016年4月 大阪府立急性期・総合医療センター 神経内科
2016年10月 厚生労働省 健康局 難病対策課
2017年4月 国立精神・神経医療研究センター
2018年10月 大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部 臨床研究センター
2023年 4月 大阪大学 共創機構
[S-05-3]Real World Dataを活用した医薬品開発、最近の動向を踏まえて
中村 治雅 (国立精神・神経医療研究センター病院 臨床研究・教育研修部門 臨床研究支援部)
1999年京都府立医科大学医学部医学科卒業、1999年より京都大学医学部付属病院及び2000年より浜松労災病院で内科、神経内科研修医。2002年より国立精神・神経センター武蔵病院神経内科レジデントを経て医員へ。2005年より医薬品医療機器総合機構（PMDA）新薬審査第3部審査専門員として神経内科領域中心に新薬審査、対面助言等に携わる。2008年より国立精神・神経センター病院神経内科医師として、神経難病・希少疾患中心に外来・病棟の診療とともに、患者登録システム等の開発・運営、治験審査委員会、倫理委員会事務局等に関わる。2011年より、Institute of Human Genetics, Newcastle University, U.K.へ客員研究員として留学。2012年より、再びPMDA新薬審査第3部審査役代理として新薬承認審査業務に携わり、オーファン医薬品ワーキンググループメンバーとしても活動。2014年4月より国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナルメディカルセンター（TMC）臨床研究支援室長として医師主導治験や臨床研究の支援、レギュラトリーサイエンス研究等を実施、2019年４月より現職。
[S-05-4]超希少難病に対するN-of-1+核酸医薬創薬研究
桑原 宏哉 (東京科学大学 脳神経病態学分野（脳神経内科）)
2002年3月 東京医科歯科大学医学部医学科 卒業
2002年4月 虎の門病院 内科病棟医
2004年4月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2005年6月 横須賀共済病院 神経内科医員
2007年6月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2011年3月 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科 修了（医学博士）
2011年4月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2011年6月 東京都立墨東病院 神経内科医員
2013年4月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（神経内科）特任助教
2018年4月 厚生労働省医政局研究開発振興課治験推進室 室長補佐（経済課ベンチャー等支援戦略室併任）
2020年4月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（脳神経内科）助教
2020年8月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（脳神経内科）講師（統合イノベーション機構併任）
※ 2024年10月より東京科学大学に改称
現在に至る
2002年4月 虎の門病院 内科病棟医
2004年4月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2005年6月 横須賀共済病院 神経内科医員
2007年6月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2011年3月 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科 修了（医学博士）
2011年4月 東京医科歯科大学医学部附属病院 神経内科医員
2011年6月 東京都立墨東病院 神経内科医員
2013年4月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（神経内科）特任助教
2018年4月 厚生労働省医政局研究開発振興課治験推進室 室長補佐（経済課ベンチャー等支援戦略室併任）
2020年4月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（脳神経内科）助教
2020年8月 東京医科歯科大学大学院 脳神経病態学分野（脳神経内科）講師（統合イノベーション機構併任）
※ 2024年10月より東京科学大学に改称
現在に至る
[S-05-5]脳卒中超急性期臨床試験における適切な同意手続きの確立に関する研究
石上 晃子1,2,4, 福田 真弓1,3,4 (1.国立循環器病研究センター 脳血管内科, 2.国立循環器病研究センター 研究振興部研究医療課, 3.国立循環器病研究センター データサイエンス部, 4.REFINED-IC 研究班)
平成19年3月 大阪医科大学卒業
平成19年4月 大阪医科大学附属病院初期臨床研修医
平成21年4月 国立循環器病研究センター脳血管内科レジデント・専門修練医
平成26年4月 大阪府済生会中津病院神経内科医師
平成28年4月 厚生労働省健康局がん・疾病対策課課長補佐
平成29年10月 国立循環器病研究センター脳血管内科医師、政策医療部研究医療課課長代理(平成29年11月より併任)
平成31年2月 厚生労働省健康局がん・疾病対策課課長補佐
令和2年6月 国立循環器病研究センター研究振興部研究医療課課長、脳血管内科医師
令和6年3月 慶應義塾大学大学院医学研究科卒業
平成19年4月 大阪医科大学附属病院初期臨床研修医
平成21年4月 国立循環器病研究センター脳血管内科レジデント・専門修練医
平成26年4月 大阪府済生会中津病院神経内科医師
平成28年4月 厚生労働省健康局がん・疾病対策課課長補佐
平成29年10月 国立循環器病研究センター脳血管内科医師、政策医療部研究医療課課長代理(平成29年11月より併任)
平成31年2月 厚生労働省健康局がん・疾病対策課課長補佐
令和2年6月 国立循環器病研究センター研究振興部研究医療課課長、脳血管内科医師
令和6年3月 慶應義塾大学大学院医学研究科卒業